• L'absence de produits de thérapie cellulaire similaires sur le marché génère un certain
nombre d'inconnues. Les traitements existants (pour lesquels la Société vise à développer une
alternative grâce à des produits candidats issus de la technologie cellulaire) sont souvent des
techniques anciennes, douloureuses et invasives. La thérapie cellulaire, quant à elle, est une
technologie médicale émergente, dans laquelle peu de produits ont encore été prouvés bénéfiques,
sûrs et efficaces et ont obtenu une autorisation de mise sur le marché. En général, le stade précoce
de la technologie et, par conséquent, le manque de pratiques et de repères établis, créent une
incertitude quant aux perspectives et s'accompagnent d'un risque inhérent de problèmes imprévus
à chaque étape de la vie du produit, y compris le développement, les réglementations, les
approbations, le remboursement, l'acceptation par le marché et les opérations.
• Les programmes de recherche et les produits candidats de la Société doivent subir des
tests précliniques et des essais cliniques rigoureux, dont le début, le moment de la réalisation,
le nombre et les résultats sont incertains et pourraient retarder considérablement ou empêcher les
produits d'atteindre le marché. Les essais cliniques peuvent être retardés pour diverses raisons, y
compris, mais sans s'y limiter, des retards dans l'obtention de l'approbation réglementaire pour
commencer un essai, dans la conclusion d'un accord à des conditions acceptables avec les
organismes de recherche clinique, les organismes de fabrication sous contrat et les sites d'essais
cliniques potentiels, dans l'obtention de l'approbation de l'autorité compétente, dans le recrutement
de patients appropriés pour participer à un essai, dans l'achèvement d'un essai par les patients, dans
l'obtention d'un approvisionnement suffisant en matériel d'essai clinique ou dans l'abandon d'un essai
par les sites cliniques et dans la disponibilité pour la Société d'assurances appropriées pour les essais
cliniques. En particulier, les essais cliniques liés à l'orthopédie nécessitent des périodes de suivi plus
longues, pouvant aller jusqu'à 24 mois.
• Résultats incertains des essais cliniques. Les produits cellulaires de la Société sont très
innovants et sont basés sur la différenciation
ex vivo
de cellules de moelle osseuse humaine en vue
de produire des cellules formant des os. Bien que les résultats cliniques de phase I/II pour l'utilisation
de ces cellules différenciées dans le traitement des fractures à retardement et dans les procédures
de rachis lombaire aient montré des avantages statistiquement et cliniquement pertinents et
démontré une sécurité et une efficacité satisfaisantes, le succès des études ultérieures ne peut être
garanti, comme l'a démontré l'étude de phase III sur l'ostéonécrose avec PREOB, et peut ne pas
conduire à des produits thérapeutiques réussis. Une déclaration similaire peut être faite pour le
viscosupplément en développement, JTA-004, car les résultats prometteurs de l'étude de phase IIB
sur l'arthrose du genou n'ont pas abouti à un résultat positif pour l'étude de suivi de phase III.
• Si des effets secondaires indésirables graves sont identifiés pour un produit candidat, la
Société peut être amenée à abandonner ou à limiter le développement de ce produit candidat, ce
qui peut retarder, limiter ou empêcher l'autorisation de mise sur le marché, ou, si l'autorisation est
obtenue pour le produit candidat, exiger son retrait du marché, exiger qu'il comporte des
avertissements de sécurité ou limiter ses ventes d'une autre manière. Des effets secondaires
importants et imprévus de l'un des produits candidats de la Société pourraient survenir soit au cours
du développement clinique, soit, en cas d'approbation par les autorités compétentes, après la
commercialisation du produit approuvé.
• L'évolution du paysage concurrentiel est un enjeu majeur pour le secteur des soins de
santé. La Société est en concurrence avec d'autres sociétés sur la base de la technologie, de l'offre
de produits, du domaine thérapeutique, de la propriété intellectuelle, de la zone géographique et du
temps de mise sur le marché ou d'autres facteurs. Le succès de la Société dépend, entre autres, de
la capacité à établir une position concurrentielle par rapport à tous ces facteurs. La Société estime
que ses principaux avantages concurrentiels sont son expertise et son savoir-faire dans la thérapie
cellulaire en général et dans la thérapie cellulaire pour les maladies osseuses. Toutefois, les
concurrents de la Société peuvent disposer de ressources financières, humaines et autres plus
importantes que celles de la Société. Si la Société ne respecte pas les obligations qui lui incombent
en vertu de l'accord en vertu duquel elle concède des licences de droits de propriété intellectuelle à
des tiers, ou si elle connaît d'autres perturbations dans ses relations commerciales avec ses
concédants de licence, la Société pourrait perdre les droits de propriété intellectuelle qui sont